A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu aprovação acelerada ao pemigatinib, o primeiro tratamento aprovado para adultos com certos tipos de colangiocarcinoma avançado previamente tratado.
“Esta aprovação demonstra que, enquanto continuamos a concentrar nossos esforços na abordagem da pandemia de COVID-19, o FDA permanece comprometido com o importante trabalho de revisar tratamentos para pacientes com câncer e outras condições graves”, disse Richard Pazdur, MD, diretor do Centro de Excelência em Oncologia da FDA e diretor interino do Escritório de Doenças Oncológicas do Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos da FDA. “Com o pemigatinib, consideramos os resultados de eficácia observados clinicamente significativos e o risco geral de beneficiar a avaliação de pacientes com tumores que abrigam fusões do gene FGFR2 e outros rearranjos como favoráveis, principalmente quando consideramos que esses pacientes não têm outras boas opções após a primeira consulta. tratamento de linha com quimioterapia. ”
O colangiocarcinoma é uma forma rara de câncer que se forma nos ductos biliares, que são tubos finos que transportam a bílis do fluido digestivo do fígado para a vesícula biliar e o intestino delgado.
A aprovação de hoje é para pacientes com colangiocarcinoma localmente avançado (quando o câncer cresceu fora do órgão em que foi iniciado, mas ainda não se espalhou para partes distantes do corpo) ou metastático (quando as células cancerígenas se espalham para outras partes do corpo) e que têm tumores que têm uma fusão ou outro rearranjo de um gene chamado receptor de fator de crescimento de fibroblastos 2 (FGFR2).
No diagnóstico, a maioria dos pacientes com colangiocarcinoma tem doença avançada, o que significa que a doença não é mais tratável com cirurgia.
Para esses pacientes, até hoje, não houve terapias aprovadas pela FDA; uma combinação de medicamentos quimioterápicos tem sido o tratamento inicial padrão.
As fusões de FGFR2 foram encontradas nos tumores de aproximadamente 9% a 14% dos pacientes com colangiocarcinoma.
O pemigatinib é um comprimido que funciona bloqueando o FGFR2 nas células tumorais para impedir que elas cresçam e se espalhem.
A aprovação do pemigatinib foi baseada nos resultados de um ensaio clínico que incluiu 107 pacientes com colangiocarcinoma localmente avançado ou metastático com uma fusão ou rearranjo de FGFR2 que haviam recebido tratamento prévio.
Durante o ensaio clínico, os pacientes receberam pemigatinibe uma vez ao dia por 14 dias consecutivos, seguidos por 7 dias de folga, em ciclos de 21 dias até que a doença progredisse ou o paciente experimentasse um nível irracional de efeitos colaterais.
Para avaliar o desempenho do pemigatinibe durante o estudo, os pacientes foram examinados a cada oito semanas.
O estudo usou critérios estabelecidos para medir quantos pacientes experimentaram um encolhimento total ou parcial de seus tumores durante o tratamento (taxa de resposta geral).
A taxa geral de resposta foi de 36%, com 2,8% dos pacientes com resposta completa e 33% com resposta parcial.
Entre os 38 pacientes que tiveram uma resposta, 24 pacientes (63%) tiveram uma resposta com duração de 6 meses ou mais e 7 pacientes (18%) tiveram uma resposta com duração de 12 meses ou mais.
As reações adversas mais comuns que ocorrem em 20% ou mais dos pacientes que receberam pemigatinibe são hiperfosfatemia e hipofosfatemia (distúrbios eletrolíticos), alopecia (calvície), diarréia, toxicidade das unhas, fadiga, disgeusia (distorção do sabor), náusea, constipação, estomatite ( dor ou inflamação na boca), olho seco, boca seca, diminuição do apetite, vômito, dor nas articulações, dor abdominal, dor nas costas e pele seca. A toxicidade ocular (ocular) também é um risco de pemigatinibe.
Fonte: Administração de Alimentos e Medicamentos (FDA)